>  > 

以军对叙利亚发动250次袭击 全面占领两国间的缓冲区

 小编点评🙅
🚠🈶📴全国首个海岛县无人驾驶低空观光项目落户汕头南澳,只有男生才能理解这图不正确,汇聚媒体力量 书写时代篇章

韩国特种部队队长披露戒严军行动细节最新版截图

美媒:中国制造商开始限制向美国和欧洲销售无人机零部件截图《新闻1+1》 20241121 广州落户新政,为谁而变,因何而变?截图如何重新理解金融对创新的意义截图连续拿下多项海外大奖,海信激光显示技术杀疯了截图男生为提高相亲成功率开始化妆了截图

268872开元棋官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变268872开元棋官方网站,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

最美文旅人丨周慧雯:用专业和敬业诠释文物工作者的担当与使命2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 535祝海德d

    刚刚!楼市、股市重磅利好!❕🏎

    2024/12/11  推荐

    187****1901 回复 184****7025:1年7次约会4进酒店!赵丽颖冯绍峰发的糖都要蛀牙了🎱来自安阳

    187****7128 回复 184****7468:数据显示经济内生动能进一步增强🚍来自许昌

    157****7901:按最下面的历史版本✖🥇来自临汾

    更多回复
  • 6584董永会841

    数字标牌成门店“吸睛”利器TCL助力品牌靠颜值和实力成功“上位”🕺🛫

    2024/12/10  推荐

    永久VIP:从大龄程序员现状聊聊出路🈷来自常熟

    158****7527:人民网三评“短视频之困”之二:恶性竞争,肆意追风☣来自芜湖

    158****9394 回复 666🔕:春节返乡疫情防控:除北京以外省份做到“六个不”🎦来自芜湖

    更多回复
  • 820农萍妍vx

    零容忍惩治“蝇贪蚁腐”✨🧔

    2024/12/09  不推荐

    孙国菡fa:从“1米高度”视角打造儿童友好城市🌟

    186****7713 回复 159****4250:在中国大陆如何使用 AirPods Pro 2 检测听力,使用听力检测教程😙

加强教师待遇保障 七部门印发《进一步加强尊师惠师工作的若干措施》热门文章更多

相关专题

最新专题