>  > 

陆军某团党委机关创新工作方式为基层减负

 小编点评🧖
🦅➾❡逆势跃升:中国重回世界第二大艺术市场,影帝于和伟:3岁丧父,吃姐姐奶水长大,成名后为8个哥哥姐姐买房 逆境中成长的传奇,马云现身杭州祝福蚂蚁20岁生日

法国社会党呼吁马克龙任命左翼总理最新版截图

暖气管包好了 家里头热乎了(反馈)截图三团伙谎称提升学历诈骗超四千万元,受害人多是企事业单位职员截图布鲁可和汇舸环保通过境外上市备案截图湖北省人民检察院立案侦查的干永平涉嫌徇私枉法案移送审查起诉截图薛佳凝探班赵露思截图

jinnianhui金年会

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

成分假,产地假!“黑心”宠物粮里面竟添加了“它”,当地回应2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 518颜斌眉d

    俄太平洋舰队舰艇编队结束对青岛港的事务性访问🌄🤵

    2024/12/10  推荐

    187****1104 回复 184****292:2025春节档上映的电影有哪些(持续更新)⛙来自杭州

    187****4683 回复 184****1572:尹锡悦弹劾案,未通过✟来自嘉善

    157****1955:按最下面的历史版本🌠🔏来自沭阳

    更多回复
  • 5204尤妹育745

    特殊的全球经济形势需要政策制定者格外灵活👶🌥

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:广东人和东北人过冬有何不同?💆来自安庆

    158****9645:第十五届埃及大学生中文诗词朗诵表演大赛在开罗举行🗳来自泸州

    158****4841 回复 666⛖:经济主战场 干部建功地📬来自长乐

    更多回复
  • 184戚妍曼ml

    “文明的烛火——中国科学文化探源河南行活动”深入开展调研与交流🍵🍖

    2024/12/08  不推荐

    鲁姣馥gv:重磅!周其仁最新演讲:企业可以无远弗届❾

    186****3538 回复 159****3679:数字时代下非遗的跨界融合与可持续发展 第三届非遗数字论坛在杭州举办🏨

相关专题

最新专题