>  > 

第八届郁达夫小说奖颁出:文学的美与爱

 小编点评❗
🕷🧦✝习近平同巴西总统卢拉就中巴建交50周年互致贺电,杭州亚残运会将为我国残疾人体育事业发挥巨大推动作用,普职分流,把一对父母逼急了

Earth Below最新版截图

中国资产喜迎狂欢夜 热门中概股盘前普涨截图知名歌手演出,被大喊“退票”!平台提醒截图中国水下考古中心所长姜波:透过经远舰的舷窗 你可以看到历史凝固的那一刻截图山海协作,共赢未来“2024沪滇产业协作云南行”活动成功举行截图你问我答看两会 | “议案”和“提案”有什么区别?截图

火狐电竞app最新入口

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业火狐电竞app最新入口,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

我国经济发展有利条件没有改变2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 217任凝华f

    高端自动化场景的边缘智能可编程...🏔👅

    2024/12/10  推荐

    187****5333 回复 184****9228:国内如何注册Whatsapp?㊗来自安康

    187****2021 回复 184****7113:《花儿与少年》:综艺不是一场狂欢式的审判➁来自如皋

    157****1899:按最下面的历史版本💧✭来自吉林

    更多回复
  • 7784姜毅启510

    胡德平:目前民营经济的困难是营商环境的问题,要特别强调保护🍦🍨

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:好消息!杨浦这些医院新增运动干预门诊😠来自巩义

    158****4247:汇聚正能量,让网络空间更清朗🐸来自汕头

    158****1593 回复 666🤽:哈马斯在开罗讨论加沙实现停火🌮来自兰州

    更多回复
  • 343禄瑶莺vz

    “国防好声音”唱响中原大地➶💙

    2024/12/08  不推荐

    巩林良ks:近代东亚医学与健康知识的跨域传播:第四届中韩医学人文国际学术研讨会🤭

    186****577 回复 159****8169:“乡货”进城:浙江磐安尚湖的“香货经济”🧦

相关专题

最新专题