>  > 

清明节,以崇高礼仪迎接志愿军英烈魂归故土

抖音

中国记协公示第34届中国新闻奖、第18届长江韬奋奖评选结果

开发商:莱芜中国首张“草票”在内蒙古发布科技有限公司  年满12周岁
312万次下载版本:7.1.1👭大小:26.17MB
 小编点评🤶
🌻📜🤶新华社消息|全国家电以旧换新销售额突破2000亿元,陈冠希参加活动遭大量粉丝追捧 多名保安手拉手围着开路,哥伦比亚一机库发现约2万具尸体,这么多尸体如何保存?机场表示不知情这可能吗?

[视频]1万亿元超长期特别国债已全部安排到项目最新版截图

新华社消息|叙利亚总理表示已准备好与任何人民选择的领导人“合作”截图晚点独家丨蚂蚁集团 CEO 换人,做了 9 个月总裁的韩歆毅接任截图利安人寿总裁辞任,年内6家人身险公司“将帅齐换”!行业转型搅动高管变更截图“老司机”开“新车” 雅尼斯重回首钢冲击季后赛截图“你好吗?我很好。”日式纯爱的巅峰截图

c7c7cpp官网版最新

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿c7c7cpp官网版最新,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者c7c7cpp官网版最新,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作c7c7cpp官网版最新,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

中国驻叙利亚使馆仍在坚守2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 10喻蓉玛a

    电影《因果报应》总票房破5000万⚺❘

    2024/12/10  推荐

    187****8669 回复 184****1787:郑泽光大使称中英应加强在环保领域的合作➃来自温岭

    187****251 回复 184****5134:广西田东税务:以“为民温度”标注“服务刻度”🏢来自福州

    157****5795:按最下面的历史版本❐🔸来自张家口

    更多回复
  • 3306元罡茂45

    多地采纳群众建言优化工作 让核酸检测更便民⚟➫

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:全方位抗险的“韧性城市”,如何打造?🥇来自白银

    158****2715:数藏故事丨探秘千年前的那场夜宴✐来自乌海

    158****2970 回复 666👡:乐高集团宣布新举措支持患有非显性残疾的消费者和员工群体🃏来自兴义

    更多回复
  • 926高宇琪nz

    台醉酒男子毒打女店员 警员竟放人🦈⛌

    2024/12/08  不推荐

    古莎澜fj:草莓蛋糕带火搪瓷盆厂🦓

    186****9006 回复 159****6698:急难愁盼|6小时出结果!青岛集中核酸检测为群众“提速”♆

相关专题

最新专题