>  > 

电视剧《我是刑警》必须马上停播,它起到的负面作用容易诱导犯罪

 小编点评💞
🛂😮🙍再现马家窑远古彩陶风采(传承),连通京津冀 出行更便利,数字经济释放就业潜能

她才是最会唱的港乐天后!被雪藏8年后再度露面,一开嗓全网泪目最新版截图

特鲁多紧急拜访特朗普寻求化解25%关税威胁截图中国太保小排球夏令营在漳州举行开营仪式截图2024中国—东盟电影文化周在广西南宁启幕截图羽绒被打假后,各种绒都站起来了截图阿里大文娱负责人“爹味”演讲后,距离世界前三有多远?截图

金贝体育官方网站

12月9日,澎湃新闻记者从复旦大学附属儿科医院获悉,14岁的男孩轩轩(化名)是一名重型地中海贫血患儿,在该院接受基因治疗后,目前已顺利康复出院。院方称,复旦儿科医院血液科学科带头人翟晓文教授领衔的干细胞移植团队与正序生物合作开展临床研究的碱基编辑药物CS-101获批后,轩轩成为成功治愈的重型β-地中海贫血患者。

地中海贫血是一种由常染色体基因缺陷引起的遗传性血红蛋白异常疾病。世界卫生组织(WHO)统计,全球约有7%的人口是地中海贫血基因携带者,每年新增约30万至40万名患者。中国地中海贫血基因突变携带者约有3000万人,其中重型和中间型患者约为30万人,主要分布在南方地区。重型地中海贫血患者通常主要依靠长期输血和造血干细胞移植进行治疗,这些治疗方法常伴随多种并发症、多种脏器损害,同时对患者家庭带来沉重的经济负担。

近年来,基因治疗为地中海贫血的根治带来了新的希望。院方介绍,正序生物自主研发的碱基编辑药物CS-101通过采集患者自体造血干细胞,并利用自主产权的变形式碱基编辑器tBE(transformer Base Editor),对患者造血干细胞中HBG1/2启动子区域进行精准碱基编辑。该技术模拟健康人群中天然存在的有益突变,重新激活γ-珠蛋白的表达,从而重建血红蛋白的携氧功能。编辑后的造血干细胞回输至患者体内后,可使患者的血红蛋白浓度恢复至健康水平,从而彻底摆脱输血依赖。

前期研究显示,该技术在细胞层面、器官层面以及动物实验中均展现出良好的安全性和高效性。自2022年起,复旦大学附属儿科医院血液科干细胞移植团队与正序生物紧密合作,积极推动这一创新型碱基编辑技术的临床前研究,并成功将其应用于患者的临床治疗。双方于2023年联合启动了CS-101用于重型β-地中海贫血治疗的安全性和有效性临床研究。

据“上海科技”微信公众号,正序生物(上海)是一家由上海科技大学孵化的创新生物医药科技企业,专注于新型基因编辑技术。正序生物官网显示,2024年4月2日,正序生物自主研发的针对β-地中海贫血症的碱基编辑药物“CS-101注射液”成功获得国家药品监督管理局(NMPA)的临床试验默示许可(受理号:CXSL2400021)。这是中国首个针对β-地中海贫血症的碱基编辑创新疗法。

2024年7月,正序生物与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位外籍患者,患者是一名来自老挝的18岁女孩,其达到持续摆脱输血依赖超过两个月,总血红蛋白浓度稳定至120g/L以上,并已回归到正常生活中,实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。


@联系我们
-应用内反馈:「我」-「右上角菜单」-「设置」-「反馈与帮助」
客户24小时在线服务

向“面子工程”坚决说不(金台潮声)2024更新内容

运用全新的功能,让使用更加安全便捷
更多 

网友评论更多

  • 389上官威姣c

    山航飞机大雪中“硬核降落”🕢🕥

    2024/12/10  推荐

    187****1675 回复 184****7720:日媒关注奥斯卡中国8年赚21亿⛏来自延边

    187****1499 回复 184****6005:湖南张家界:“五化建设”成果显著☫来自醴陵

    157****4458:按最下面的历史版本🚐👍来自开封

    更多回复
  • 8157葛旭腾969

    叙反政府武装逼近首都大马士革🌔☋

    2024/12/09  推荐

    永久VIP:《每周质量报告》 20241124 揭秘“燃油车检测数据造假”乱象🌔来自昌吉

    158****6840:永远不要在熟人面前说这4句话,切记,切记!🥓来自湘阴

    158****3224 回复 666🙄:野猪泛滥“撒野”,防治也要与时俱进✭来自常德

    更多回复
  • 723长孙瑶政me

    浙江:5万碗腊八粥 排一夜就为这一口♇♁

    2024/12/08  不推荐

    终广眉be:叙利亚,突发!总统阿萨德去向不明,“一架从大马士革起飞的飞机疑似坠毁”!🍍

    186****8657 回复 159****9123:新华鲜报丨让“中华文明的瑰宝”散发时代之光——2024世界传统医药大会聚焦“多元、传承、创新”🖕

相关专题

最新专题